Los investigadores de la Universidad de Tel Aviv desarrollaron una nueva tecnología llamada CRISPR-LNPs, un sistema de entrega basado en nanopartículas de lípidos que apunta específicamente a las células cancerosas y las destruye mediante manipulación genética.

El revolucionario trabajo se llevó a cabo en el laboratorio del profesor Dan Peer, vicepresidente de I+D y jefe del laboratorio de nanomedicina de precisión de la Escuela Shmunis de Biomedicina e Investigación del Cáncer de la Universidad de Tel Aviv. Los resultados del innovador estudio, financiado por el ICRF (Fondo Israelí de Investigación sobre el Cáncer), se publicaron en noviembre del 2020 en la revista científica Science Advances.

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Para examinar la viabilidad de usar la tecnología para tratar el cáncer, el Prof. Peer y su equipo eligieron dos de los cánceres más mortíferos: el glioblastoma y el cáncer de ovario metastásico. El glioblastoma es el tipo de cáncer cerebral más agresivo, con una esperanza de vida de 15 meses desde el diagnóstico y una tasa de supervivencia de cinco años de solo el 3%.

Los investigadores demostraron que un solo tratamiento con CRISPR-LNP duplicó la esperanza de vida promedio de los ratones con tumores glioblastoma, mejorando su tasa de supervivencia general en un 30%.

El cáncer de ovario es una de las principales causas de muerte entre las mujeres y el cáncer más letal del sistema reproductivo femenino. La mayoría de los pacientes son diagnosticados en una etapa avanzada de la enfermedad cuando las metástasis ya se propagaron por todo el cuerpo.

El tratamiento con CRISPR-LNP en un modelo de ratón con cáncer de ovario metastásico aumentó su tasa de supervivencia general en un 80%.

“Este es el primer estudio en el mundo que demuestra que el sistema de edición del genoma CRISPR puede ser utilizado para tratar el cáncer en un animal vivo de manera efectiva”, dice el Prof. Peer.

“Hay que enfatizar que esto no es quimioterapia. No hay efectos secundarios y una célula cancerosa tratada de esta manera nunca volverá a estar activa. Las tijeras moleculares de Cas9 cortan el ADN de la célula cancerosa, neutralizándola y previniendo permanentemente la replicación”, agregó.

Los investigadores observan que, al demostrar su potencial en el tratamiento de dos cánceres agresivos, la tecnología abre numerosas posibilidades nuevas para tratar otros tipos de cáncer, así como enfermedades genéticas raras y enfermedades virales crónicas como el VIH.

“Ahora pretendemos continuar los experimentos con cánceres de la sangre que son muy interesantes desde el punto de vista genético, así como con enfermedades genéticas como la distrofia muscular de Duchenne”, dice Peer. “Probablemente pasará algún tiempo antes de que el nuevo tratamiento pueda ser usado en humanos, pero somos optimistas”, señaló.

A través de Ramot, la Compañía de Transferencia de Tecnología de la Universidad de Tel Aviv ya está en negociaciones con corporaciones y fundaciones internacionales, con el objetivo de llevar los beneficios de la edición genética a los pacientes humanos.

La investigación fue llevada a cabo por el Dr. Daniel Rosenblum junto con la estudiante de doctorado Anna Gutkin y sus colegas del laboratorio del Prof. Peer, en colaboración con la Dra. Dinorah Friedmann-Morvinski de la Escuela de Neurobiología, Bioquímica y Biofísica de la Universidad de Tel Aviv; el Dr. Zvi R. Cohen, director de la Unidad de Oncología Neuroquirúrgica y vicepresidente del Departamento de Neurocirugía del Centro Médico Sheba.

También colaboraron el Dr. Mark A. Behlke, director científico de IDT Inc. y su equipo, y la Prof. Judy Lieberman, del Hospital Infantil de Boston y la Escuela de Medicina de Harvard.

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