La Asociación de Familiares con Atrofia Muscular Espinal (Afame) dio a conocer la buena noticia de que otra niña paraguaya –además de la pequeña Bianca– recibirá también el Zolgensma, considerado el medicamento más caro del mundo por su valor de US$ 2,1 millones, como tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME).
Se trata de la pequeña Zoe Valentina, quien reunió las condiciones de salud requeridas para la aplicación del medicamento y fue ganadora de un sorteo mundial para recibir el Zolgensma por el Laboratorio Novartis, fabricante del fármaco. Esto, mediante el Programa de Acceso Global Map en el cual se presentaron candidatos paraguayos en enero del 2020 y que incluyó a la pequeña Bianca, quien finalmente hoy tras una titánica campaña logró acceder al tratamiento.
Marcos Mendoza, presidente de Afame Paraguay, en contacto con La Nación celebró la noticia, ya que el costoso tratamiento permitirá a la pequeña mejorar sus condiciones de vida con la enfermedad. Anunció que la pequeña Zoe Valentina cumplirá dos años el próximo 5 de febrero y el tratamiento llegará justo a tiempo, ya que la condición de aplicación es antes de los dos años. Se prevé su aplicación la próxima semana.
“Zoe Valentina accederá a este medicamento de forma gratuita por el Programa Acceso Global, en el cual inscribimos a niños paraguayos desde que se lanzó en enero del año pasado. Todos están al tanto de lo que cuesta este tratamiento por medio de Bianca, un caso que se hizo público por lo que el Laboratorio Novartis, consciente de que existen muchos niños y personas que no pueden acceder al tratamiento y que en varios países no está registrado el fármaco, lanzó una campaña a nivel mundial en la que sortea una cantidad de dosis al año”, explicó.
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El último sorteo que realizó Novartis fue el pasado 5 de enero del año pasado, cuando felizmente Zoe Valentina junto con otros 25 niños de otros países que como ella reunieron las condiciones de salud que exigía el sorteo ganaron las dosis. Paraguay presentó a las niñas Agustina y Bianca, que según el Laboratorio no calificaban clínicamente, pero en marzo del 2020 apareció Zoe Valentina, quien fue aceptada como candidata.
También se presentó como candidata a la pequeña Dominique, quien penosamente salió del sorteo porque fue ingresada al hospital pediátrico por complicaciones de salud. Actualmente, la Afame está en el proceso de candidatar al pequeño Eric de apenas 30 días de vida, quien fue tempranamente diagnosticado con AME, junto con otros cinco niños más.
“Esto es una gran alegría porque es una niña paraguaya más que puede acceder al tratamiento tan complicado de acceder y ojalá sea para bien de ella como para su familia. Ya se hicieron todos los trámites de lo que es el despacho y hoy enviamos el informe médico que solicitó Novartis para habilitar y estamos en la espera de respuestas, que no creo que sobrepasen los cinco días”, celebró el titular de familiares con AME.
Tratamientos aprobados para AME
Actualmente, los tratamientos aprobados para la Atrofia Muscular Espinal son el Spinraza (Nusinersen), su precio de lista es de US$ 125.000 por dosis y el paciente debe aplicarse 6 dosis el primer año de administración y 3 dosis al año por el resto de vida. Este tratamiento recibió en principio Bianca, luego sus padres optaron por el Zolgensma porque es de única aplicación.
El segundo tratamiento aprobado es el Zolgensma (Onasemnogene abeparvovec). Es una sola dosis antes de los 2 años y tiene un costo de lista de US$ 2.125.000, al que ahora accedió Bianca tras una campaña de solidaridad por la vida.
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Y el tercero y recientemente aprobado en el 2019 es el Evrysdi (risdiplam). Es también de única administración, pero su costo aún no se definió. Se estima que costaría unos US$ 120.000 al año, también es para toda la vida, según la Afame.